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特异性腺相关病毒

研究发现腺相关病毒(AAV)具有多种血清型,各种不同血清型的 AAV 载体的主要区别是衣壳蛋白不同,因此对不同的组织和细胞的转染效率存在差异。

组织特异性启动子又称为器官特异性启动子。在这类启动子的作用下,基因的表达往往只限于某些特定的组织或器官,同时表现出发育调节等特性。从而克服了组成型启动子启动的外源基因在受体中非特异、持续、高效表达所造成的浪费,增加基因调控的效果。

因此,针对不同的组织器官选择合适的血清型搭配特异性启动子,可进行靶向高效感染。

汉恒AAV血清型及注射方式推荐:
注射部位 推荐血清型 注射方式
心脏 AAV9 原位多点注射(局部)
尾静脉注射(系统性)
肝脏 AAV8/AAV9 尾静脉注射
全脑(跨血脑屏障) AAV-BBB 尾静脉注射
大脑(局部) AAV9/AAV2/AAV5 立体定位注射
逆行示踪 AAV-Retro 局部注射
脊髓 AAV5/AAV1/AAV9 鞘内注射
脂肪 AAV9 腹内脂肪-腹腔注射
皮下脂肪-原为注射
骨骼肌 AAV9 原位多点注射
眼睛 AAV2 玻璃体腔注射
AAV-DJ 视网膜下腔注射
肺脏 AAV6 无创气管注射/滴鼻
肾脏 AAV2/AAV9 肾脏肾盂原位注射/尾静脉注射
肠道 AAV1/AAV5 灌肠/腹腔注射
血管(内皮为主) AAV1/AAV5 腹主动脉局部感染
胰腺 AAV8 腹腔注射/尾静脉注射
特异性启动子:
组织 启动子名称 启动子特性
神经 hSyn 神经元特异性启动子
mecp2 较短的神经元特异性启动子
c-fos 兴奋神经元启动子
CaMKllα 前脑谷氨酸能神经元特异性启动子
Nms 神经前体细胞特异性启动子
TUBA1A (Tα1) 早期神经元特异性启动子
hVGAT GABA能神经元/中间神经元特异性启动子
TH 多巴胺神经元特异性表达启动子
gfaABC1D (minimal GFAP) 星形胶质细胞特异性启动子
CD68 活化状态的小胶质细胞特异性启动子
ibal 活化和静息状态的小胶质细胞特异性启动子
TMEM119 小胶质细胞特异性启动子
CNP (NPPC) 少突胶质细胞或施万细胞特异性启动子
MBP 少突胶质细胞特异性启动子
PLP 少突胶质细胞特异性启动子
Pdgfra 少突胶质前体细胞特异性启动子
NG2 少突胶质前体细胞特异性启动子
Pirt 感觉神经元特异性启动子
ALDH1L1 丘脑星形胶质细胞特异性启动子
心脏 cTNT 心肌细胞特异性启动子
POSTN 心肌成纤维细胞特异性启动子
TCF21 心肌成纤维细胞特异性启动子
肌肉 MHCK7 肌肉特异性启动子
SM22a 平滑肌特异性启动子
MHCK7 肌肉特异性启动子
ACTA1 (synthesized Spc5-12) 肌细胞特异性启动子
MYOG
心肌成纤维细胞特异性启动子
SP-C (SFTPC) 肺上皮细胞特异性启动子
肝脏 TBG 肝脏特异性启动子
肾脏 nphs1 肾脏足细胞特异性启动子
nphs 肾脏足细胞特异性启动子
Ksp-cadherin 肾小管上皮细胞特异性启动子
胰腺 padx1(pdx1) 胰腺特异性启动子
Insulin2 胰腺特异性启动子
脂肪 FABP4 (aP2) 脂肪细胞特异性启动子
adiponectin 脂肪细胞特异性启动子
UCP1 棕色脂肪细胞特异性启动子
Myf5 前体脂肪细胞特异性启动子
内皮 TIE 内皮细胞特异性启动子
视网膜 rpe65 视网膜特异性启动子
Arr3 视网膜视锥细胞特异性启动子
hrk视网膜视锥细胞和视杆细胞特异性启动子
前列腺 DD3 前列腺癌细胞特异性启动子
皮肤 Keratin14(K14) 皮肤表皮细胞特异性启动子
K14 角蛋白启动子
巨噬细胞 F4/80 巨噬细胞特异性启动子
COL2A1 软骨细胞特异性启动子
干细胞 Nanog 多功能干细胞启动子
汉恒特异性血清型AAV:
血清型名称 对应特异性细胞
AAV-shH10 视网膜穆勒细胞
AAV-Vec 内皮细胞
AAV-MG 小胶质细胞
AAV-MG1.2 小胶质细胞
AAV-br1 脑血管内皮细胞
AAV-BI30 脑部血管内皮
AAV-eVEC 外周血管内皮
AAV-anc80L 视网膜/内耳
AAV-ie 内耳
AAV-BBB 穿过血脑屏障
AAV-GL 视网膜
AAV-NN 视网膜
AAV-capB10 脑部
AAV-BLS 膀胱
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