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研究发现腺相关病毒（AAV）具有多种血清型，各种不同血清型的 AAV 载体的主要区别是衣壳蛋白不同，因此对不同的组织和细胞的转染效率存在差异。
组织特异性启动子又称为器官特异性启动子。在这类启动子的作用下，基因的表达往往只限于某些特定的组织或器官，同时表现出发育调节等特性。从而克服了组成型启动子启动的外源基因在受体中非特异、持续、高效表达所造成的浪费，增加基因调控的效果。
因此，针对不同的组织器官选择合适的血清型搭配特异性启动子，可进行靶向高效感染。
| 注射部位 | 推荐血清型 | 注射方式 |
|---|---|---|
| 心脏 | AAV9 | 原位多点注射（局部） |
| 尾静脉注射（系统性） | ||
| 肝脏 | AAV8/AAV9 | 尾静脉注射 |
| 全脑（跨血脑屏障） | AAV-BBB | 尾静脉注射 |
| 大脑（局部） | AAV9/AAV2/AAV5 | 立体定位注射 |
| 逆行示踪 | AAV-Retro | 局部注射 |
| 脊髓 | AAV5/AAV1/AAV9 | 鞘内注射 |
| 脂肪 | AAV9 | 腹内脂肪-腹腔注射 |
| 皮下脂肪-原为注射 | ||
| 骨骼肌 | AAV9 | 原位多点注射 |
| 眼睛 | AAV2 | 玻璃体腔注射 |
| AAV-DJ | 视网膜下腔注射 | |
| 肺脏 | AAV6 | 无创气管注射/滴鼻 |
| 肾脏 | AAV2/AAV9 | 肾脏肾盂原位注射/尾静脉注射 |
| 肠道 | AAV1/AAV5 | 灌肠/腹腔注射 |
| 血管（内皮为主） | AAV1/AAV5 | 腹主动脉局部感染 |
| 胰腺 | AAV8 | 腹腔注射/尾静脉注射 |
| 组织 | 启动子名称 | 启动子特性 |
|---|---|---|
| 神经 | hSyn | 神经元特异性启动子 |
| mecp2 | 较短的神经元特异性启动子 | |
| c-fos | 兴奋神经元启动子 | |
| CaMKllα | 前脑谷氨酸能神经元特异性启动子 | |
| Nms | 神经前体细胞特异性启动子 | |
| TUBA1A (Tα1) | 早期神经元特异性启动子 | |
| hVGAT | GABA能神经元/中间神经元特异性启动子 | |
| TH | 多巴胺神经元特异性表达启动子 | |
| gfaABC1D (minimal GFAP) | 星形胶质细胞特异性启动子 | |
| CD68 | 活化状态的小胶质细胞特异性启动子 | |
| ibal | 活化和静息状态的小胶质细胞特异性启动子 | |
| TMEM119 | 小胶质细胞特异性启动子 | |
| CNP (NPPC) | 少突胶质细胞或施万细胞特异性启动子 | |
| MBP | 少突胶质细胞特异性启动子 | |
| PLP | 少突胶质细胞特异性启动子 | |
| Pdgfra | 少突胶质前体细胞特异性启动子 | |
| NG2 | 少突胶质前体细胞特异性启动子 | |
| Pirt | 感觉神经元特异性启动子 | |
| ALDH1L1 | 丘脑星形胶质细胞特异性启动子 | |
| 心脏 | cTNT | 心肌细胞特异性启动子 |
| POSTN | 心肌成纤维细胞特异性启动子 | |
| TCF21 | 心肌成纤维细胞特异性启动子 | |
| 肌肉 | MHCK7 | 肌肉特异性启动子 |
| SM22a | 平滑肌特异性启动子 | |
| MHCK7 | 肌肉特异性启动子 | |
| ACTA1 (synthesized Spc5-12) | 肌细胞特异性启动子 | |
| MYOG | 心肌成纤维细胞特异性启动子 | |
| 肺 | SP-C (SFTPC) | 肺上皮细胞特异性启动子 |
| 肝脏 | TBG | 肝脏特异性启动子 |
| 肾脏 | nphs1 | 肾脏足细胞特异性启动子 |
| nphs2 | 肾脏足细胞特异性启动子 | |
| Ksp-cadherin | 肾小管上皮细胞特异性启动子 | |
| 胰腺 | padx1（pdx1） | 胰腺特异性启动子 |
| Insulin2 | 胰腺特异性启动子 | |
| 脂肪 | FABP4 (aP2) | 脂肪细胞特异性启动子 |
| adiponectin | 脂肪细胞特异性启动子 | |
| UCP1 | 棕色脂肪细胞特异性启动子 | |
| Myf5 | 前体脂肪细胞特异性启动子 | |
| 内皮 | TIE | 内皮细胞特异性启动子 |
| 视网膜 | rpe65 | 视网膜特异性启动子 |
| Arr3 | 视网膜视锥细胞特异性启动子 | |
| hrk | 视网膜视锥细胞和视杆细胞特异性启动子 | |
| 前列腺 | DD3 | 前列腺癌细胞特异性启动子 |
| 皮肤 | Keratin14（K14） | 皮肤表皮细胞特异性启动子 |
| K14 | 角蛋白启动子 | |
| 巨噬细胞 | F4/80 | 巨噬细胞特异性启动子 |
| 骨 | COL2A1 | 软骨细胞特异性启动子 |
| 干细胞 | Nanog | 多功能干细胞启动子 |
| 血清型名称 | 对应特异性细胞 |
|---|---|
| AAV-shH10 | 视网膜穆勒细胞 |
| AAV-Vec | 内皮细胞 |
| AAV-MG | 小胶质细胞 |
| AAV-MG1.2 | 小胶质细胞 |
| AAV-br1 | 脑血管内皮细胞 |
| AAV-BI30 | 脑部血管内皮 |
| AAV-eVEC | 外周血管内皮 |
| AAV-anc80L | 视网膜/内耳 |
| AAV-ie | 内耳 |
| AAV-BBB | 穿过血脑屏障 |
| AAV-GL | 视网膜 |
| AAV-NN | 视网膜 |
| AAV-capB10 | 脑部 |
| AAV-BLS | 膀胱 |
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